站長資訊網據外媒VenTureBeat報道，正在開發(fā)基于機器學習的基因組工程方法的Synthego周三完成了1億美元的D輪融資。這家初創(chuàng)公司表示，這筆資金將用于擴大其平臺的能力，旨在生產支持基礎研究和臨床試驗的試劑和細胞。
基因工程是一個充滿挑戰(zhàn)的過程，至少涉及三個復雜的步驟。科學家們必須確定他們希望靶向的基因和基因內的材料，這些材料是去除的主要候選者。然后，他們需要分離和采購編輯本身的試劑和組件，進行編輯，并確定編輯是否成功進行。這也是諾華公司的Zolgensma等基因療法(一種治療脊髓肌肉萎縮癥(SMA)的療法)的成本超過每位患者數十萬美元的原因之一。
Synthego由前SpaceX工程師、Paul和Michael Dabrowski兄弟創(chuàng)立，旨在通過機器學習、自動化和工程生物學的結合，加速研發(fā)成本較低的基因療法。(值得注意的是，Dabrowski兄弟都沒有接受過正規(guī)的生物醫(yī)學培訓。)在過去的幾個月里，Synthego與一些機構合作–包括Mammoth Biosciences、Sherlock Biosciences、加州大學舊金山分校和伯克利分校以及美國疾病控制和預防中心–以加速COVID-19疫苗和療法的研究。
Synthego通過CRISPR提供“全棧”基因組工程，CRISPR是在細菌和古生物等原核生物的基因組中發(fā)現的DNA序列家族。這是一種編輯基因組的強大工具，研究人員可以使用一種名為Cas9("CRISPR相關")的酶來改變DNA序列和修改基因功能，這種酶能夠切割DNA鏈。
Synthego的工具–所有這些工具都是云端托管的–涵蓋了超過12萬個基因組和9000個種類。它們提供了敲除基因的指南，表面上的附帶影響最小。底層的機器學習模型可以預測整體編輯效率，甚至預測任何給定編輯的突變集。哺乳動物細胞系、原代細胞和更多的引導RNA和細胞工程服務有助于編輯實驗，以及可被修改以抵抗降解和防止破壞性免疫反應的指南。
至于后期編輯，Synthego則提供了一個分析模塊，據稱一次可以驗證700個樣本。該公司表示，它的能力超過了競爭對手的同類產品，將科學家的工作時間從幾周縮短到幾天。
Synthego表示，迄今為止，其產品已在超過45個國家使用;進行了超過58345次基因編輯(比2017年1月的10337次有所增加);被超過425篇論文引用，涵蓋了從疾病模型和基因功能到初級細胞和干細胞的主題。近期，該公司計劃進一步開發(fā)其根據研究人員的要求創(chuàng)建不同基因系的CRISPR試劑盒，以及生產用于活體試驗的臨床級材料的商業(yè)產品。
新投資者Wellington Management領投了D輪融資，此外RA Capital Management和8VC，Peter Thiel的Founders Fund、Menlo Ventures和Intel Capital參與了本輪融資。繼2018年10月的1.1億美元C輪融資后，新一輪融資使Synthego的融資總額超過2.5億美元。
